Перспективы терапии бокового амиотрофического склероза с помощью стволовых клеток

Стволовые клетки рассматриваются как многообещающий вариант терапии бокового амиотрофического склероза (БАС) и активно изучаются в рамках клинических испытаний. На данный момент такая терапия не одобрена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), однако результаты исследований могут изменить ситуацию в ближайшем будущем.

БАС — это редкое неврологическое заболевание, при котором поражаются клетки, управляющие движением мышц. Смерть этих нейронов приводит к прогрессирующей мышечной слабости и атрофии, что в конечном итоге вызывает паралич.

На сегодняшний день эффективного лекарства от БАС не существует. Современные методы направлены на облегчение симптомов, поддержание независимости пациентов и улучшение качества жизни.

Врачи и ученые продолжают искать новые подходы к лечению БАС, среди которых особое внимание уделяется терапии стволовыми клетками.

Читайте дальше, чтобы узнать, как работают эти методы и на какой стадии находятся исследования.

Что такое стволовые клетки?

Стволовые клетки обладают уникальной способностью превращаться в различные типы клеток организма — процесс, называемый дифференцировкой. Например, клетки костного мозга могут трансформироваться в различные виды кровяных клеток.

Кроме того, стволовые клетки способны к самовоспроизводству. При делении они могут дать начало двум стволовым клеткам, одной стволовой и одной дифференцированной, или двум дифференцированным клеткам.

Выделяют два основных типа стволовых клеток:

Плюрипотентные стволовые клетки

Плюрипотентные клетки способны превратиться в любой тип клеток организма и встречаются в эмбрионах. С 2006 года ученые научились превращать взрослые клетки обратно в плюрипотентные — они называются индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками.

Взрослые стволовые клетки

Взрослые стволовые клетки находятся в тканях организма и участвуют в их восстановлении. Они специализированы и могут превращаться лишь в клетки определенного типа, например, клетки кишечника заменяют поврежденные клетки именно кишечника.

Как работает терапия стволовыми клетками при БАС?

При БАС повреждаются и погибают мотонейроны — нервные клетки, управляющие мышцами. В отличие от многих других типов клеток, нейроны не восстанавливаются самостоятельно после повреждения.

БАС — сложное заболевание с множеством факторов, что осложняет поиск эффективных методов лечения.

Стволовые клетки привлекают внимание благодаря способности восстанавливать ткани и превращаться в нужные типы клеток. Основные подходы к терапии БАС с использованием стволовых клеток включают:

• использование стволовых клеток для доставки факторов, поддерживающих здоровье и выживание мотонейронов;
• замещение погибших нейронов на здоровые, полученные из стволовых клеток.

Согласно обзору 2023 года, в исследованиях БАС использовались разные типы стволовых клеток:

• Мезенхимальные стволовые клетки (MSC) — взрослые клетки, выделяемые из костного мозга, мышц или жировой ткани, наиболее распространены в исследованиях БАС.
• Гемопоэтические стволовые клетки — взрослые клетки крови и костного мозга.
• Нейральные стволовые клетки — выделены из эмбриональных тканей.
• Индуцированные плюрипотентные стволовые клетки — получены в лаборатории из взрослых клеток.

Обзор 2021 года проанализировал шесть исследований терапии стволовыми клетками при БАС и отметил, что результаты неоднозначны: некоторые исследования фиксировали улучшения, другие — нет. Требуются дополнительные исследования для оценки эффективности.

Клинические исследования терапии стволовыми клетками при БАС

Рассмотрим некоторые клинические испытания. В 2022 году было проведено исследование фазы 1/2, в котором нейральные стволовые клетки трансплантировали в поясничный отдел спинного мозга у 18 пациентов с БАС. Эти клетки способны превращаться в глиальные клетки, вырабатывающие фактор GDNF, поддерживающий нейроны.

Целью исследования была оценка безопасности терапии. Через год негативных эффектов выявлено не было. Анализ тканей 13 пациентов, скончавшихся от БАС, показал сохранность трансплантированных клеток и их активность.

В 2023 году проведен анализ двух предыдущих фаз 1 исследований, где мезенхимальные стволовые клетки вводились в спинной мозг 19 пациентов. Средняя продолжительность жизни участников составила почти 10 лет, что значительно превышает прогнозируемые около 6 лет.

Одобрена ли терапия стволовыми клетками для БАС FDA?

В настоящее время FDA не одобрило ни одного лечения БАС с использованием стволовых клеток. Пациенты получают такую терапию только в рамках клинических исследований.

Недавно консультативный комитет FDA пришел к выводу, что препарат NurOwn, основанный на мезенхимальных стволовых клетках и направленный на поддержку нервных клеток, не обладает достаточными доказательствами эффективности для лечения легкой и средней степени БАС.

Как найти клинические испытания терапии БАС?

Если вам поставлен диагноз БАС, ваша медицинская команда может предложить участие в клиническом исследовании. Такие испытания проверяют безопасность и эффективность новых методов лечения.

Список доступных клинических испытаний для пациентов с БАС можно найти на специализированных платформах. Ваша команда врачей также поможет подобрать подходящие исследования.

Современные методы лечения БАС

На сегодняшний день лечение БАС включает:

• медикаменты — например, рилузол (Rilutek) и эдаравон (Radicava), которые замедляют повреждение нейронов и снижение функций;
• препараты для облегчения симптомов, таких как мышечные спазмы, проблемы со сном, тревога и депрессия;
• физиотерапию и эрготерапию для поддержки силы, гибкости и самостоятельности;
• логопедическую помощь и специальные устройства для коммуникации;
• психотерапию для поддержки эмоционального состояния;
• дыхательную поддержку — от неинвазивной вентиляции до механической вентиляции.

Прогноз для пациентов с БАС

БАС — прогрессирующее заболевание, которое со временем ухудшается.

В конечном счете, паралич затрагивает мышцы, отвечающие за дыхание, что является основной причиной смерти при БАС.

Средняя продолжительность жизни после появления симптомов составляет 3–5 лет. При этом около 30% пациентов живут более 5 лет, а 10–20% — более 10 лет.

Часто задаваемые вопросы

Можно ли вылечить БАС пересадкой костного мозга?

Нет, на данный момент пересадка костного мозга не является лечебным методом для БАС. Тем не менее, исследования в этом направлении продолжаются. В 2022 году одно клиническое исследование не обнаружило влияния трансплантации на прогрессирование заболевания, а другое изучение на мышах показало потенциальную пользу в ювенильной модели БАС.

Для каких других заболеваний исследуются стволовые клетки?

Стволовые клетки изучаются в терапии широкого круга заболеваний, включая:

• нейродегенеративные болезни — болезнь Паркинсона, болезнь Альцгеймера;
• повреждения спинного мозга;
• онкологические заболевания;
• сердечно-сосудистые болезни;
• сахарный диабет 1 типа.

Какие стволовые клетки одобрены FDA?

В настоящее время FDA одобрило только гемопоэтические стволовые клетки, которые способны дифференцироваться в различные типы кровяных клеток. Они применяются для лечения некоторых видов рака, заболеваний крови и иммунных расстройств.

Вывод

Стволовые клетки представляют собой перспективное направление в лечении БАС, способное замедлить или частично обратить прогрессирование заболевания.

Однако клинические исследования пока находятся на ранних этапах, и ни одна терапия на основе стволовых клеток не получила одобрения FDA. Необходимы дополнительные убедительные данные о безопасности и эффективности.

Пациенты с БАС, желающие попробовать стволовую терапию, могут участвовать в клинических испытаниях. Обсудите эту возможность со своей медицинской командой, которая поможет выбрать подходящие исследования.

Ознакомьтесь с последними новостями и актуальными событиями в категории Сексуальное здоровье на дату 04-11-2023. Статья под заголовком "Перспективы терапии бокового амиотрофического склероза с помощью стволовых клеток" предоставляет наиболее релевантную и достоверную информацию в области Сексуальное здоровье. Каждая новость тщательно проанализирована, чтобы дать ценную информацию нашим читателям.

Информация в статье " Перспективы терапии бокового амиотрофического склероза с помощью стволовых клеток " поможет вам принимать более обоснованные решения в категории Сексуальное здоровье. Наши новости регулярно обновляются и соответствуют журналистским стандартам.