Революция в лечении редких костных заболеваний: биотехнологическая компания на пороге одобрения инновационного препарата
Компания Clementia готовится подать заявку на регистрацию нового лекарства для борьбы с редким генетическим заболеванием костей, опираясь на обнадеживающие результаты клинических испытаний.
Акции биотехнологической компании Clementia Pharmaceuticals Inc. резко выросли более чем на 35% в предторговой сессии после объявления о планах подать заявку на одобрение нового лекарственного препарата, основанную на многообещающих результатах исследований.
В официальном заявлении Clementia сообщила, что стремится получить разрешение на использование паловаротена для предотвращения гетеротопической оссификации (ГО) — патологического разрастания костной ткани вне скелета — у пациентов с фибродисплазией оссифицирующей прогрессирующей (ФОП), редким и опасным генетическим заболеванием костей.
Компания также отметила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) разрешило использовать данные второй фазы клинических испытаний для поддержки заявки. Представленные ранее в этом году результаты демонстрируют высокую эффективность паловаротена.
По данным второй фазы исследований, пациенты, получавшие паловаротен во время обострения, показали снижение объема новой гетеротопической оссификации более чем на 70% через 12 недель по сравнению с группой без лечения. Полная заявка на одобрение будет подана в FDA во второй половине года.
В пресс-релизе компания назвала подачу заявки важным этапом, подчеркнув, что их препарат может стать первым в своем роде средством для лечения ГО у больных ФОП.
«Определение пути к подаче заявки на одобрение — значительный шаг для Clementia и пациентов с этим крайне редким и разрушительным генетическим заболеванием костей», — отметила основатель и генеральный директор компании Кларисса Дежарденс. — Мы благодарны за сотрудничество с FDA и поддержку пациентов, их семей, а также исследователей и клинических центров, без которых этот успех был бы невозможен.»
Что дальше?
Компания подтвердила продолжение текущего исследования третьей фазы MOVE, предусматривающего ежедневный прием паловаротена в дозировке 5 мг в дополнение к эпизодической дозе 20/10 мг во время обострений. В случае успешного завершения эти данные могут быть использованы для дополнительной заявки на расширение показаний.
Кроме того, Clementia планирует в следующем году обратиться к международным регулирующим органам для обсуждения регистрации паловаротена на зарубежных рынках.
Откройте для себя интересные темы и аналитические материалы в категории Финансовые новости на дату 30-06-2019. Статья под заголовком "Революция в лечении редких костных заболеваний: биотехнологическая компания на пороге одобрения инновационного препарата" предоставляет новые идеи и практические рекомендации в области Финансовые новости. Каждая тема тщательно проанализирована, чтобы дать читателям полезную информацию.
Тема " Революция в лечении редких костных заболеваний: биотехнологическая компания на пороге одобрения инновационного препарата " помогает принимать более разумные решения в категории Финансовые новости. Все темы на нашем сайте уникальны и предлагают ценную информацию для аудитории.