Что нужно знать о современных методах лечения спинальной мышечной атрофии

Хотя на сегодняшний день не существует полного излечения от спинальной мышечной атрофии (СМА), разнообразные методы лечения и терапии позволяют значительно повысить качество жизни пациентов. Люди с СМА могут опираться на доступные медицинские решения, чтобы жить максимально комфортно и продуктивно.

С учетом различий в симптомах и степени тяжести заболевания, как выбрать оптимальный путь лечения для себя или близких? Ниже представлены четыре ключевых вопроса, которые помогут вам обсудить с врачом наиболее подходящие варианты терапии.

1. Какие виды терапий для улучшения качества жизни доступны сегодня?

Очень важно иметь возможность заниматься любимыми делами и развивать интересы с учетом физических возможностей. Тяжелая мышечная слабость и атрофия при СМА затрагивают не только силу, но и способность дышать, глотать и говорить.

Поддержание активности — ключевой фактор для замедления прогрессирования СМА и сохранения высокого качества жизни. Физиотерапия помогает улучшить осанку, предотвратить неподвижность суставов и поддержать мышечную силу. Различные упражнения на растяжку уменьшают спазмы, расширяют амплитуду движений и улучшают кровообращение. Применение тепла временно облегчает мышечные боли и скованность.

По мере развития заболевания доступны терапии для улучшения речи, жевания и глотания. Помогают также вспомогательные устройства, которые облегчают ходьбу, речь и питание, способствуя сохранению независимости пациента.

2. Какую роль играют лекарственные препараты в лечении СМА?

Мышечные боли и спазмы, ограничение подвижности, а также проблемы с жеванием, глотанием и слюнотечением эффективно контролируются с помощью медикаментов.

Национальный институт неврологических расстройств и инсульта рекомендует обсудить с врачом применение миорелаксантов, таких как баклофен (Gablofen), тизанидин (Zanaflex) и бензодиазепины. Для снятия спазмов челюсти или избыточного слюноотделения иногда применяют инъекции ботулинического токсина в слюнные железы. Также для контроля слюнотечения используются амитриптилин (Elavil), гликопирролат (Robinul) и атропин (Atropen).

Депрессия и тревожность — частые сопутствующие состояния при СМА. Консультации психолога или психотерапевта помогут справиться с этими проблемами, а при необходимости назначаются соответствующие препараты.

3. Какие инновационные методы лечения СМА существуют и доступны ли они мне?

Нусинерсен (торговая марка Spinraza) стал первым одобренным FDA препаратом для лечения СМА. Хотя он не излечивает заболевание, может замедлить его прогрессирование. Исследование, опубликованное в The New England Journal of Medicine, показало, что около 40% пациентов отмечали замедление болезни и улучшение мышечной силы при приеме препарата.

Генная терапия онсемноген абепарвовек (Zolgensma), одобренная FDA в 2019 году, предназначена для детей младше 2 лет с наиболее распространенными типами СМА. Клинические испытания продемонстрировали улучшение мышечной функции и достижение важных этапов развития, таких как ползание и сидение.

Оба препарата относятся к одним из самых дорогих на рынке: первоначальная терапия Spinraza оценивается примерно в 750 000 долларов США, а одна доза Zolgensma стоит около 2 125 000 долларов США. Рекомендуется уточнять у страховой компании возможность покрытия расходов и рассматривать программы финансовой поддержки от производителей.

Врач поможет взвесить все преимущества и риски перед началом лечения этими препаратами.

4. Стоит ли рассматривать участие в клинических испытаниях?

Многие пациенты с СМА надеются на улучшение или даже излечение, участвуя в клинических исследованиях. Однако такие испытания сложны и не всегда приводят к ожидаемым результатам. Основная цель — разработка эффективных препаратов для широкой доступности, но большинство экспериментальных средств не проходят одобрение FDA.

Согласно исследованию 2016 года, только около 10% препаратов, подававших заявки на одобрение с 2004 года, успешно проходят все этапы проверок. Основные причины отказа — вопросы безопасности, недостаточная эффективность и проблемы с производством.

Решение об участии в испытаниях — очень личное, требующее тщательного анализа рисков и пользы. Врач может помочь подобрать подходящие исследования, при этом важно реалистично оценивать потенциальные результаты и возможные риски для здоровья.

Полный список активных клинических испытаний в США доступен на сайте ClinicalTrials.gov.

Заключение

Ученые, медицинские центры и фармацевтические компании продолжают активно искать новые решения для лечения СМА. Пока полного излечения нет, владение информацией и осознанный выбор терапии помогут вам лучше контролировать симптомы и жить полноценной жизнью.

Откройте для себя интересные темы и аналитические материалы в категории Сексуальное здоровье на дату 11-03-2018. Статья под заголовком "Что нужно знать о современных методах лечения спинальной мышечной атрофии" предоставляет новые идеи и практические рекомендации в области Сексуальное здоровье. Каждая тема тщательно проанализирована, чтобы дать читателям полезную информацию.

Тема " Что нужно знать о современных методах лечения спинальной мышечной атрофии " помогает принимать более разумные решения в категории Сексуальное здоровье. Все темы на нашем сайте уникальны и предлагают ценную информацию для аудитории.