Inovasi Terobosan dalam Terapi Gen: Peluang Investasi Menjanjikan

Terapi gen merupakan salah satu bidang terdepan dalam ilmu kedokteran modern yang fokus pada pengobatan penyakit genetik dengan memperbaiki atau mengganti gen yang mengalami kerusakan. Industri bioteknologi yang bergerak di sektor ini terdiri dari berbagai perusahaan, baik yang besar maupun kecil, dengan peluang investasi yang terbagi dalam tiga kategori utama: perusahaan yang menarik sebagai entitas mandiri, perusahaan yang berpotensi menjadi target akuisisi, dan perusahaan yang tumbuh melalui strategi merger dan akuisisi.

Berikut adalah sepuluh perusahaan terkemuka di bidang terapi gen menurut laporan terbaru dari Barron's:

• uniQure NV (QURE), kapitalisasi pasar sekitar $1,9 miliar
• Regenxbio Inc. (RGNX), kapitalisasi pasar sekitar $2,0 miliar
• Audentes Therapeutics Inc. (BOLD), kapitalisasi pasar sekitar $1,5 miliar
• Solid Biosciences Inc. (SLDB), kapitalisasi pasar sekitar $400 juta
• MeiraGTx Holdings PLC (MGTX), kapitalisasi pasar sekitar $500 juta
• Voyager Therapeutics Inc. (VYGR), kapitalisasi pasar sekitar $600 juta
• Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), kapitalisasi pasar sekitar $9,7 miliar
• Roche Holding AG (RHHBY), kapitalisasi pasar sekitar $230,9 miliar
• Novartis AG (NVS), kapitalisasi pasar sekitar $227,6 miliar
• Spark Therapeutics Inc. (ONCE), kapitalisasi pasar sekitar $4,3 miliar

Sumber: Barron's

Potensi Besar untuk Investor

Diperkirakan ada sekitar 5.000 penyakit langka yang disebabkan oleh mutasi gen tunggal yang secara teoritis dapat disembuhkan dengan terapi gen yang tepat sasaran. Meskipun sebagian besar penyakit ini hanya mempengaruhi kelompok kecil pasien, pengobatan yang berhasil dapat menghasilkan pendapatan tahunan lebih dari $1 miliar berkat harga terapi yang tinggi.

Walaupun terapi gen telah melalui riset bertahun-tahun, tahap komersialisasi secara luas masih dalam proses pengembangan. Sampai saat ini, terapi gen pengganti yang disetujui FDA adalah yang dikembangkan oleh Spark Therapeutics untuk mengatasi gangguan mata langka yang dapat menyebabkan kebutaan. Pada tahun pertamanya di pasar, terapi ini menghasilkan pendapatan sekitar $27 juta.

Terapi Utama yang Sedang Dikembangkan

• uniQure: Fokus pada hemofilia B dan penyakit Huntington; potensi pendapatan tahunan mencapai $1 miliar dari pengobatan hemofilia B.
• Regenxbio: Menghasilkan viral vector yang digunakan perusahaan lain untuk mengantarkan terapi gen; potensi penjualan tahunan lebih dari $1 miliar hanya dari Novartis.
• Audentes: Menargetkan kondisi otot fatal XLMTM dan penyakit Crigler-Najjar yang sangat langka yang mempengaruhi pemrosesan bilirubin dalam tubuh.
• Solid Biosciences: Fokus pada Duchenne muscular dystrophy (DMD); hasil uji coba yang kurang memuaskan menimbulkan ketidakpastian masa depan perusahaan.
• MeiraGTx: Mengembangkan terapi untuk penyakit mata langka dan ALS (penyakit Lou Gehrig); mendapat dukungan dari Johnson & Johnson.
• Voyager Therapeutics: Menangani Parkinson dan penyakit serupa; kerja sama dengan AbbVie senilai hingga $1,5 miliar.
• Sarepta Therapeutics: Memiliki terapi pertama yang disetujui FDA untuk Duchenne muscular dystrophy; pasar global lebih dari 70.000 pasien dengan biaya pengobatan bisa melebihi $500.000.
• Spark Therapeutics: Terapi untuk penyakit retina langka dan hemofilia A.

Sumber: Barron's

Spark Therapeutics kini telah menjadi bagian dari Roche Holding setelah akuisisi dengan premi 122% dari harga penutupan saham sebelum penawaran pada Februari 2019. Hal ini menunjukkan bagaimana perusahaan farmasi besar seperti Roche dan Novartis bersedia membayar harga premium untuk mengakuisisi perusahaan biotek kecil yang memiliki riset dan pengembangan yang menjanjikan.

Menurut analis Evercore ISI, Josh Schimmer, "Pembelian Spark senilai $5 miliar membuat perusahaan terapi gen lain tampak sangat terjangkau secara relatif." Marshall Gordon, analis senior dari ClearBridge Investments yang juga memegang saham Spark, menyoroti tim riset yang kuat dan kemampuan manufaktur sebagai daya tarik utama bagi Roche.

Memandang ke Depan

Komersialisasi terapi gen masih berjalan lambat, sehingga banyak perusahaan kecil lebih berfokus pada riset dan pengembangan dengan pendapatan terbatas dan biaya tinggi. Dengan harga terapi yang dapat mencapai ratusan ribu hingga jutaan dolar, tidak diperlukan jumlah pasien yang besar untuk meraih keuntungan signifikan. Namun, harga tinggi ini juga berpotensi menimbulkan resistensi dari pihak asuransi swasta dan program pemerintah seperti Medicare.

Temukan berita terbaru dan peristiwa terkini di kategori Berita Pasar pada tanggal 30-06-2019. Artikel berjudul "Inovasi Terobosan dalam Terapi Gen: Peluang Investasi Menjanjikan" memberikan informasi paling relevan dan terpercaya di bidang Berita Pasar. Setiap berita dianalisis secara mendalam untuk memberikan wawasan berharga bagi pembaca kami.

Informasi dalam artikel " Inovasi Terobosan dalam Terapi Gen: Peluang Investasi Menjanjikan " membantu Anda membuat keputusan yang lebih tepat dalam kategori Berita Pasar. Berita kami diperbarui secara berkala dan mematuhi standar jurnalistik.